La Food and drug administration (Fda) approva zenocutuzumab per il colangiocarcinoma con fusione del gene Nrg1
La Food and Drug Administration statunitense ha concesso l’approvazione a Bizengri (zenocutuzumab-zbco), terapia destinata al trattamento del colangiocarcinoma NRG1 fusion-positive, una forma ultra-rara e aggressiva di tumore delle vie biliari. L’autorizzazione rappresenta la settima approvazione ottenuta nell’ambito del Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) pilot program, il nuovo programma accelerato avviato dall’agenzia americana per velocizzare la revisione di farmaci ritenuti prioritari per la salute pubblica.
Secondo la FDA, Bizengri è il primo farmaco approvato per pazienti adulti con colangiocarcinoma avanzato, non resecabile o metastatico, caratterizzato dalla fusione del gene NRG1 e già trattato con una precedente terapia sistemica. Il farmaco è sviluppato da Partner Therapeutics.
Nel comunicato ufficiale, il commissioner della FDA Marty Makary ha sottolineato il valore dell’approccio accelerato adottato dall’agenzia: “I pazienti con questo tipo ultra-raro di tumore hanno disperatamente bisogno di nuove opzioni terapeutiche”. Makary ha aggiunto che il programma voucher consente di “accelerare le terapie per malattie rare con bisogni clinici insoddisfatti”.
Le indicazioni del farmaco e i dati clinici
L’approvazione riguarda adulti con colangiocarcinoma NRG1 fusion-positive in progressione dopo almeno una linea di trattamento sistemico. Si tratta di una sottopopolazione molto limitata di pazienti oncologici, per la quale le alternative terapeutiche risultano ancora ridotte.
La decisione regolatoria della FDA si basa sui risultati di uno studio single-arm che ha coinvolto 19 pazienti affetti da colangiocarcinoma con fusione NRG1. Nello studio, il tasso di risposta globale è stato pari al 36,8%, mentre la durata della risposta è variata da 2,8 a 12,9 mesi.
Bizengri aveva già ricevuto nel 2024 un’approvazione accelerata negli Stati Uniti per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule e dell’adenocarcinoma pancreatico caratterizzati dalla stessa alterazione genetica NRG1. Inoltre, il prodotto aveva ottenuto dalla FDA le designazioni di Breakthrough Therapy e Orphan Drug, due strumenti regolatori destinati rispettivamente ai farmaci innovativi e alle malattie rare.
Sul fronte della sicurezza, la FDA segnala tra gli eventi avversi più rilevanti reazioni correlate all’infusione, polmonite/interstiziopatia polmonare e disfunzione ventricolare sinistra. Gli effetti indesiderati più comuni comprendono diarrea, fatigue, nausea, dolore muscoloscheletrico, dispnea ed edema.
Cos’è il Commissioner’s National Priority Voucher Program
Il Commissioner’s National Priority Voucher pilot program è stato annunciato dalla FDA nel giugno 2025 con l’obiettivo di ridurre drasticamente i tempi di revisione dei farmaci considerati strategici per gli interessi sanitari nazionali degli Stati Uniti.
Il meccanismo consente alle aziende selezionate di ottenere una revisione accelerata della domanda regolatoria in uno-due mesi, rispetto ai tradizionali 10-12 mesi richiesti normalmente dall’agenzia americana. I voucher sono non trasferibili e possono essere assegnati a prodotti ritenuti rilevanti per priorità quali innovazione terapeutica, risposta a bisogni medici insoddisfatti, rafforzamento della manifattura domestica e sicurezza sanitaria nazionale.
Per accedere al programma, le aziende devono rispettare requisiti stringenti sul dossier regolatorio e sulla presentazione anticipata delle informazioni di qualità e produzione (CMC). Il modello adottato dalla FDA prevede inoltre una revisione “team-based”, con il coinvolgimento simultaneo di più divisioni dell’agenzia per comprimere i tempi decisionali.
I risultati raggiunti finora dal programma FDA
Dalla sua introduzione, il programma CNPV ha rapidamente ampliato il numero di voucher assegnati. Secondo la FDA, entro la fine del 2025 erano già stati concessi 18 voucher nell’ambito della fase pilota.
La prima approvazione ottenuta tramite il programma era arrivata nel dicembre 2025 con Augmentin XR, antibiotico prodotto da USAntibiotics, approvato in circa due mesi. In seguito, il programma è stato utilizzato anche per farmaci oncologici, terapie per malattie rare e prodotti considerati strategici sotto il profilo della produzione nazionale.
Tra i casi più recenti figurano anche l’approvazione di Hernexeos (zongertinib) di Boehringer Ingelheim per il tumore polmonare HER2-mutato e il voucher assegnato a una combinazione di Johnson & Johnson per il mieloma multiplo.
Il programma, tuttavia, non è esente da critiche. Negli ultimi mesi alcuni osservatori e membri del Congresso americano hanno espresso dubbi sulla trasparenza dei criteri di assegnazione e sulla sostenibilità di revisioni così rapide per prodotti complessi.
Nonostante il dibattito, la FDA sembra intenzionata a consolidare il modello. L’agenzia ha infatti annunciato un meeting pubblico previsto per il 4 giugno 2026, finalizzato a raccogliere feedback sull’implementazione del programma, sui criteri di eleggibilità e sulle procedure di revisione accelerate.
Fonte: aboutpharma.com
